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한미약품과 GC녹십자가 공동 개발 중인 파브리병 치료제가 기존 치료제 대비 우수한 효능을 보였다.
한미약품은 파브리병 치료제 'LA-GLA'가 기존 치료제 대비 신장기능과 혈관병·말초신경장애에서 우수한 효능을 보였다고 27일 밝혔다.
LA-GLA는 한미약품과 GC녹십자가 '세계 최초 월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약이다. 기존 치료제들의 한계점을 개선한 차세대 지속형 효소대체요법 치료제라는 장점이 있다.
한미약품은 최근 독일 함부르크에서 열린 파브리병 전문학회 'Update on Fabry Disease 2024'에서 희귀 유전성 대사질환 파브리병 치료제 LA-GLA가 기존 치료제 대비 신장기능·혈관병 ·말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 새로운 치료 패러다임을 제시했다.
이 자리에서 한미약품은 LA-GLA의 우수한 세포 내 약물 안정성을 토대로 파브리병 환자의 신장 기능에 중요한 역할을 담당하는 족세포(podocytes)의 세포 사멸을 억제하는 것을 기전적으로 입증한 결과를 공개했다.
LA-GLA가 말초감각 기능과 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변을 유의적으로 개선하는 것은 물론 혈관벽 두께 증가로 인한 혈관병을 효과적으로 개선한다는 내용도 발표했다.
이를 토대로 파브리병 환자에게 발생하는 신경성 통증과 감각 이상 등의 신경 증상과 심근병증, 판막 질환 등 심혈관계 질환을 예방할 수 있을 것으로 기대된다는 게 한미약품 설명이다.
