한미약품 "희귀질환 치료 에페거글루카곤, 미국 FDA 혁신치료제 지정"

한미약품이 개발 중인 희귀질환 치료 바이오신약이 미국 식품의약국(FDA) 혁신치료제(BTD)로 지정됐다. 개발 지원과 우선 심사 등의 혜택이 기대된다.

한미약품은 선천성 고인슐린증(CHI) 치료제 에페거글루카곤(HM15136)이 FDA로부터 BTD로 지정됐다고 5일 밝혔다. FDA의 BTD는 중대한 질환의 치료에 있어 기존 치료제 대비 임상적으로 상당한 개선 가능성이 데이터를 통해 확인된 의약품에 대한 신속한 허가를 지원하기 위해 다양한 혜택을 부여하는 제도다.


BTD로 지정받은 치료제는 FDA로부터 임상부터 허가까지 개발 전반에 대한 집중적인 자문과 지원을 받는다. 허가 신청 시 자료를 부분적으로 제출해 검토받을 수 있는 순차 심사도 허용된다. 우선 심사 등 심사 가속화 제도의 적용 가능성이 확대돼 개발 및 허가 절차의 효율성이 높아질 것으로 기대된다.

선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당증을 유발하는 희귀질환이다. 현재까지 선천성 고인슐린증을 특정 적응증으로 한 FDA 승인 치료제는 없으며 고인슐린증으로 인한 저혈당 조절을 목적으로 승인된 기존 치료제(1건)는 치료 반응이 특정 유전자형에 한정되고 다모증 등 부작용이 심하다. 환자들은 허가 이외의 의약품을 사용하거나 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있다.

한미약품은 기존 치료방식의 한계를 극복할 수 있는 선천성 고인슐린증 치료제 '에페거글루카곤'을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있다. 한미약품이 지난해 발표한 글로벌 임상 2상 중간 분석 결과 에페거글루카곤은 우수한 안전성과 내약성을 보였으며 저혈당 및 심각한 저혈당 발생을 모두 현저하게 감소시키는 효과를 나타냈다. 현재 진행 중인 에페거글루카곤의 글로벌 임상 2상 결과는 올 하반기 발표될 예정이다.


최인영 한미약품 R&D(연구·개발)센터장은 "FDA의 혁신치료제 지정은 해당 신약의 긴박한 상용화 필요성은 물론 실제 개발 가능성에 대해 FDA가 높은 평가를 내렸다는 객관적인 지표"라며 "보다 빠른 개발을 통해 해당 질병으로 고통받는 환자들에게 큰 희망을 줄 수 있도록 회사의 모든 역량을 집중하겠다"고 말했다.