메드팩토 백토서팁, 美 FDA 희귀소아질환의약품 지정

메드팩토가 개발중인 골육종 치료제 백토서팁이 미국 식품의약국(FDA) 희귀 소아질환 의약품으로 지정됐다.

메드팩토는 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법이 FDA로부터 희귀 소아질환 의약품으로 지정됐다고 15일 밝혔다.


희귀 소아질환 의약품은 희귀 소아질환 신약 후보물질의 개발을 장려하기 위한 FDA의 지원 프로그램이다. 희귀 소아질환 의약품 지정을 받으면 소아 희귀질환 치료신약 허가 특례에 따라 우선심사 바우처를 신청할 수 있다.

우선심사 바우처는 FDA의 허가 심사를 6개월 내에 완료할 수 있도록 해주는 권리다. 다른 제품의 시판허가 절차에서 사용하거나 회사 간에 판매·양도할 수 있다.

골육종은 뼈와 뼈 주변의 연골 등 유골 조직에서 발생하는 악성종양으로 어린이와 청소년에서 발병률이 높은 대표적인 소아암이다. 환자 중 25% 이상이 항암치료 중 사망하며 폐나 뇌로 전이될 경우 방사선 치료를 해도 수개월내에 재발하는 것으로 알려졌다.


메드팩토에 따르면 백토서팁은 골육종에 대한 전임상 연구에서 골육종 암세포의 성장과 폐 전이를 억제시키는 것으로 확인됐으며 골육종 암세포의 폐전이를 방지하는 효과를 입증했다. 메드팩토는 지난 8월 FDA로부터 골육종 환자 대상 백토서팁 단독요법에 대한 임상 1/2상 승인을 받았다.

메드팩토 관계자는 "대표적인 소아암인 골육종은 현재 효과적인 치료제가 없는 상황이다"라며 "FDA 희귀의약품 지정에 이어 소아희귀질환 치료제로 지정 받은 만큼 향후 골육종 환자들에게 효과적인 치료옵션으로 자리 잡을 것으로 기대한다"고 말했다.