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네이처셀이 주력 파이프라인인 줄기세포 치료제 '조인트스템'의 국내 품목허가에 끝내 실패했다. 네이처셀은 조인트스템의 임상 3상을 통해 통계적 유의성을 확보했지만 전문가들의 시각은 달랐다. 조인트스템의 품목허가를 위해 임상적 유의성을 논의한 중앙약사심의위원회(중앙약심) 한 위원은 "의사로서 환자에게 권하기 힘들다"고 했다.
식품의약품안전처는 지난 10일 조인트스템 품목허가를 위한 두 번째 중앙약심의 회의 결과를 공개했다. 이번 2차 중앙약심 회의는 1차 중앙약심 회의와 두 번의 전문가 회의를 거친 만큼 조인트스템의 품목허가를 위한 마지막 관문이었다.
두 번째 중앙약심 회의에선 조인트스템에 대한 평가가 첫 번째 회의와 비교해 180도 달라졌다. 1차 회의에선 조인트스템의 증상개선에 대한 임상적 유의성은 있다고 봤지만 2차 회의에선 임상적 유의성이 없다고 평가한 것이다. 2차 회의 이전에 이뤄진 두 번의 줄기세포 전문가 회의에서도 같은 의견을 모은 것으로 전해졌다. 2차 중앙약심 회의에 참여한 10명의 전문 위원 중 9명이 조인트스템의 품목허가가 타당하지 않다고 결론을 내렸다.
중앙약심에선 조인트스템의 임상적 유의성에 대한 지적이 주를 이뤘다. 통계적인 유의성 지표인 P값이 0.05보다 수치가 작은 지를 판단해 성공을 확인하게 된다. 이미 네이처셀은 임상 3상에서 기능 개선, 골관절염 지수(WOMAC), 통증지수(VAS) 등 1차 유효성평가 지표에서 베이스라인 대비 24주 차에 통계적 유의성을 확보했다고 발표한 상태였다.
공개한 회의 결과에 따르면 중앙약심 A위원은 "(업체가) 예측한 효과차이(WOMAC 15점, VAS 20점)를 MCID 기준 반응자 비율을 분석했을 때 시험군에서 반응자 비율이 50% 미만으로 유효성이 고민되며 제출된 문헌자료를 근거로 WOMAC 9점, VAS 14점으로 기준을 낮출 경우 반응자 비율은 위약군도 50%를 넘어가기 때문에 기준을 높여야 할 것으로 생각된다"고 설명했다.
B위원은 기존 치료제 대비 임상적 유효성이 뛰어나지 않다고 지적했다. 그는 "(조인트스템의) 작용기전 측면을 고려할 때 염증 사이토카인에 대한 억제 효과로 보면 덱사메타손의 효과가 더 클 것으로 판단된다"며 "윤활제 효과로 본다면 히알루론산의 치료 효과가 더 클 것"이라고 말했다.
C위원도 비슷한 의견을 내놨다. C위원은 "수술을 하는 입장에서 수술 전후에 VAS 한 칸이 줄었다는 것은 수술이 잘못된 것"이라며 "환자가 VAS에 4를 찍을 수도 있고 5를 찍을 수도 있고 주관적인 지표를 사용했음에도 한 칸이 줄었다는 것은 수술의 실패를 뜻한다"고 말했다. 그러면서 "침습적인(신체의 절개나 관통하는 시술) 절차를 포함하는 줄기세포치료제로서 이 정도 효과 차이로 환자에게 제공하는 것에 동의하기 어려울 것"이라고 판단했다.
D위원은 "임상의 입장에서 줄기세포라고 하면 무릎 관절의 구조적인 개선이나 연골이 생기는 것을 생각하게 된다"며 "자료를 보면 업체는 구조적인 개선은 이외에 통증만 얘기하고 있다"고 설명했다.
