GC녹십자, 희귀질환 반세기 뚝심 결실

GC녹십자가 반세기 넘게 공들인 희귀질환 사업의 수확기에 접어들었다. 혈액제제로 축적한 기술력을 바탕으로 헌터증후군 치료제의 적용 범위를 넓히고 파브리병 신약 후보물질 기술수출에 성공하며 새로운 성장 축을 마련했다. 치료 선택지가 제한적인 희귀질환 환자들에겐 새로운 치료 기회를 넓혔다는 평가가 나온다.

지난달 30일 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'의 국내 품목허가를 획득했다. 같은 날 한미약품과 공동 개발한 파브리병 치료제 후보물질 'LA-GLA'를 미국 바이오마린에 최대 4억7500만달러(6347억원) 규모로 기술이전했다. 기존 치료제의 적응 범위를 확대하는 동시에 후속 신약의 글로벌 사업화 기반을 마련했다.

배경에는 희귀질환 집중 전략이 있다. 혈액제제 사업으로 확보한 단백질 의약품 개발·생산 역량을 희귀질환 치료제 개발에 접목했다.
희귀질환 치료제는 치료 대안이 부족하고 개발 난도가 높아 고도의 전문성이 요구된다. 경쟁이 제한적인 데다 성공 시 글로벌 시장 진출 가능성도 크다. 업계가 희귀질환을 차세대 성장 분야로 주목하는 배경이다.

희귀질환 사업의 출발점은 1974년 혈우병 치료용 항혈우병인자(AHF) 국내 생산이다. 이후 혈장 단백질 분리·정제 기술을 축적했고 2008년 유전자재조합 혈우병 치료제 '그린진' 허가를 받았다.

대표 성과는 2012년 세계 두 번째로 허가받은 헌터증후군 치료제 '헌터라제'다. 헌터증후군은 특정 효소 결핍으로 체내 물질이 축적돼 장기와 신경계 손상을 일으키는 질환이다. 헌터라제는 중국 등 14개국에서 허가를 받았으며 지난해 매출 744억원으로 출시 이후 최대 실적을 기록했다.

최근 국내 허가를 받은 헌터라제 ICV는 중추신경계 증상 치료 한계를 보완한 제품이다. 약물을 뇌실에 직접 투여하는 방식으로 2021년 일본에서 세계 최초 허가를 받았으며 이번 국내 허가로 허가 국가는 5개국으로 늘었다.

파브리병 치료제 후보물질 LA-GLA는 축적한 전문성을 바탕으로 개발했다. 파브리병은 효소 결핍으로 심장과 신장 등이 손상되는 희귀 유전질환이다. GC녹십자의 효소대체요법(ERT) 개발 경험과 한미약품의 지속형 기술을 결합한 후보물질로, 투약 편의성을 높인 피하주사(SC) 제형으로 개발 중이다.

지난 6월 파브리병 치료제를 5대 핵심 연구개발 과제로 선정했다. 헌터라제 ICV의 뇌실투여 기술을 적용한 산필리포증후군 치료제 'GC1130A'도 임상 1상 단계다. 기존 제품의 해외 판매 확대와 신약 후보물질 기술수출을 병행하며 희귀질환 사업 외연을 넓히고 있다.

GC녹십자 관계자는 "백신과 혈액제제 외에 집중하는 분야가 희귀질환"이라며 "파이프라인에 따라 계열 내 최초 신약(First in Class)으로 개발할 가능성이 큰 영역"이라고 말했다.