한미약품의 차세대 급성골수성백혈병(AML) 치료 신약후보물질(HM43239)이 최근 미국 식품의약국(FDA)이 지정하는 희귀의약품으로 선정됐다.
31일 한미약품에 따르면 HM43239는 AML을 유발하는 FLT3 돌연변이를 억제하면서 기존 FLT3 저해제의 약물 내성을 극복한 차세대 신약 후보물질이다. FDA로부터 임상1상 허가를 받은 상태이며 조만간 미국 MD앤더슨 암센터에서 임상1상을 시작할 예정이다.

FDA 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도로 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인 시 7년간 독점권 등 다양한 혜택이 부여된다.


한미약품의 신약후보물질이 희귀의약품으로 지정된 것은 이번이 세번째다. 지난 2월 선천성 고인슐린증 치료제로 개발 중인 LAPSGlucagon Analog(HM15136), 지난 4월 경구용 항암신약 오락솔(Oraxol)이 혈관육종 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

권세창 한미약품 대표이사는 “HM43239를 비롯한 자사의 다양한 신약들이 희귀의약품 지위를 받으면서 파이프라인 영역이 지속적으로 확장되고 있다”며 “질병으로 고통 받는 환자들을 위해 상용화를 위한 개발에 속도를 내겠다”고 말했다.