대웅제약이 개발 중인 특발성 폐섬유증 신약 후보물질 '베르시포로신' 연구 결과가 국제학술지에 실려 국제적으로 인정받았다.
대웅제약은 베르시포로신의 효능과 안전성을 규명한 논문이 국제 SCIE 논문인 '유럽분자생물학회 분자의학'에 실렸다고 26일 밝혔다.
논문 제목은 'PARS1의 비대칭 억제를 통한 섬유증 제어'로 이번 연구는 김성훈 연세대학교 교수와 황광연 고려대학교 교수 연구팀의 공동연구로 진행됐다.
특발성 폐섬유증은 폐에 콜라겐이 비정상적으로 축적돼 폐 기능을 상실하는 난치병이다. 세계적으로 인구 10만명당 약 13명이 발생한다. 진단 후 5년 생존율이 40%에 불과할 정도로 예후가 좋지 않은 치명적 질환인데 기존 치료제들은 부작용이 심해 새 치료제 개발 필요성이 컸다.
대웅제약의 베르시포로신은 콜라겐 합성을 촉진하는 효소 PARS1의 활성을 억제해 치료 효과를 낸다. PARS1는 생명 유지에 필수적인 효소여서 활성을 과도하게 억제하면 부작용이 발생할 수 있다는 한계점이 있었는데 대웅제약은 한 쌍을 이루는 형태로 존재하는 PARS1 1개에 베르시포로신을 결합하고 다른 1개와 결합을 억제하는 방식으로 부작용을 최소화하는 방법을 규명했다.
김 교수는 "PARS1과 같은 필수 효소들도 신약 개발을 위한 타깃으로 활용될 수 있다는 점을 증명한 것도 이번 연구의 큰 의미다"고 강조했다.
베르시포로신은 지난해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았고 FDA의 패스트트랙 품목으로 지정됐다. 국가신약개발사업단의 국가신약개발사업 지원 과제로 선정돼 임상시험 비용 일부를 지원받고 있다.
대웅제약은 지난 1월 영국의 바이오텍 씨에스파마슈티컬스사와 베르시포로신의 중화권 지역 기술수출 계약을 체결했다. 총 계약규모는 4130억원 수준이다.
박준석 대웅제약 신약디스커버리센터장은 "대웅제약이 세계 최초 혁신 신약으로 자체 개발 중인 베르시포로신은 이번 연구를 통해 효능과 안전성을 설명할 수 있는 중요한 연구 결과를 확보했다"며 "이를 바탕으로 현재 진행중인 임상 2상 시험을 빠르게 진행해 희귀질환으로 고통 받는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있기를 희망한다"고 말했다.