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(바이오센추리=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 작은간섭리보핵산(siRNA) 치료제에 대한 해외 바이오기업들의 관심이 높아지고 있다. 현재 siRNA 치료제를 개발하고 있는 바이오기업 수만 30곳이 넘는 것으로 나타났다.
21일 미국 바이오 전문매체인 바이오센추리에 따르면, 현재 최소 37곳의 바이오기업이 유전 및 희귀질환을 치료하기 위해 siRNA 치료제를 개발 중이다. 이들 기업의 전체 신약 파이프라인의 63.2%가 연구 초기 단계인 전임상(동물실험) 수준에 있다. 그 만큼 최근 siRNA 치료제 개발에 대한 관심이 많아졌다는 것을 방증한다.
siRNA 치료제는 유전자의 발현(활성화)을 조절하는 RNA간섭(RNAi) 현상을 이용해 특정 유전자 발현을 선택적으로 억제해 질병을 치료하는 기전을 갖는다.
구체적으로 37곳의 기업중 전임상 단계 후보물질을 보유하고 있는 기업은 17곳(45.9%)이다. 17곳이 개발 중인 전임상 단계의 siRNA 후보물질은 60개로 전체 37개 기업이 개발 중인 95개 siRNA 후보물질의 63.2%를 차지한다.
아울러 임상1상 단계에 있는 기업이 8곳(21.6%)이며 임상2상이 7곳(18.9%) 그리고 4개 기업(10.8%)이 임상3상을 진행하고 있다. 나머지 1곳은 이미 치료제를 출시했다.
후보물질을 기준으로 보면 전체 95개 후보물질 중 임상1상 단계 후보가 11개(11.6%), 임상2상이 15개(15.8%), 임상3상이 5개(4.2%)다. 나머지 4개 중 3개는 이미 출시됐고 1개는 허가신청 단계에 있다.
이러한 siRNA 치료제를 출시한 기업은 미국 앨나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)가 유일하다. 이 회사에서만 총 3개의 siRNA 치료제를 출시했다. 현재 허가신청 단계에 있는 1개 물질은 '부트리시란'이다. 희귀질환인 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증(ATTR-PN) 치료 물질이다.
FDA는 부트리시란에 대해 전문의약품 허가신청자비용부담법(PDUFA)에 따라 오는 2022년 4월 14일까지 허가 여부를 결정할 예정이다.
아울러 앨나일람은 임상3상 단계에 있는 siRNA 신약 후보물질 '피투시란'을 보유하고 있다. A형 및 B형 혈우병을 적응증으로 하며 다국적제약사 사노피 젠자임과 공동개발 중이다.
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