한미약품 신약후보물질, FDA 희귀의약품 추가 지정

한미약품은 비알코올성지방간염(NASH) 치료제로 개발 중인 신약후보물질(LAPSTriple Agonist·HM15211)이 원발 담즙성 담관염 치료 적응증으로 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품으로 추가 지정했다고 11일 밝혔다.
이는 지난 5일 FDA가 원발 경화성 담관염 치료 희귀약으로 지정한 이후 두번째 사례다. 이로써 한미약품은 다양한 자가면역 간질환 치료제로서의 개발 잠재력을 확보했다.

자가면역성 질환인 원발 담즙성 담관염(PBC)은 원인 미상의 간내 담도의 염증 및 섬유화로 인해 발생되는 만성 진행성 담즙 정체성 간질환이다. 담관이 점진적으로 파괴돼 담관 폐쇄 및 간조직 손상을 유발하며, 심할 경우 간 이식이 필요한 상황에 이르기도 한다.


FDA 희귀의약품 지정은 희귀∙난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 세금 감면, 허가신청 비용 면제, 동일계열 제품 중 처음으로 시판허가 승인시 7년간 독점권 등 혜택이 부여된다.

한미약품 대표이사 권세창 사장은 “연이은 FDA 희귀의약품 지정으로 자가면역질환 치료영역에서 가능성을 입증받아 기쁘다”며 “대사성 질환과 항암뿐만 아니라 희귀 난치성 질환 분야에서도 성과들이 계속 이어질 것으로 기대하고 있다”고 말했다.