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(바이오센추리=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 모더나가 희귀질환 치료제 개발기업 버텍스 파마수티컬스 및 다국적 의료그룹 치에시 파르마슈티치 그룹과 연달아 2건의 라이선싱(기술이전) 계약을 체결했다. 두건을 합치면 모두 8700억원이 넘는 규모다. 모더나의 mRNA 기술을 보다 폭넓은 치료영역으로 넓히기 위한 조치로 보인다.
19일 업계에 따르면 모더나는 지난 16일(현지시간) 버텍스와 치에시 그룹과 잇달아 mRNA 치료제 개발에 합의했다.
두 기업 모두 모더나의 지질나노입자(LNP)를 이용해 유전자편집 엔도뉴클레이스(핵산중간분해 효소)를 암호화해 전달하는 mRNA 기술을 적용할 예정이다.
모더나와 버텍스는 낭포성 섬유증 막 관통 조절인자(CFTR)에 유전자 편집 기술을 적용한 낭포성섬유증(CF) 치료제 개발에 합의했다.
모더나의 mRNA 기술 플랫폼에 버텍스는 CF 유전자편집 치료제의 다른 부분을 제공하고 이후 버텍스가 약물의 전임상 및 임상개발과 제품의 상용화까지 담당할 계획이다.
모더나는 버택스와의 계약을 통해 선불로 계약금 7500만달러(약 870억원)를 받고 개발, 승인 및 상업화 단계에 따른 마일스톤으로 최대 3억8000만달러(약 4411억원)를 수령한다. 또한 상업화 이후 해당 기술이 적용된 모든 약물에 대한 단계별 경상 로열티를 추가로 받을 예정이다.
모더나와 버텍스는 새로운 LNP 및 mRNA를 선별 및 최적화해 유전자편집 기술로 폐 세포에 약물을 전달해CFTR 단백질의 생성을 촉진하도록 설계할 계획이다.
CF는 세포막에 있는 CFTR 유전자 변이로 발생하며 부모로부터 유전된다. 진하고 비정상적인 체액을 분비해 주로 폐, 간, 췌장, 땀샘, 생식관 등에서 나타난다.
모더나와 버텍스는 지난 2016년에도 낭포성섬유증을 치료하기 위해 CFTR유전자 전달 mRNA 치료제를 개발하기 위해 협력했다. 당시 모더나는 선불로 계약금 2000만달러(약 232억원)에 개발 단계에 따라 마일스톤으로 최대 2억7500만달러(약 3192억원)를 받았다.
모더나는 치에시 그룹과 함께 희귀질환인 PAH 치료제 개발에도 나선다.
PAH는 심장에서 폐로 이어지는 폐동맥의 혈압이 높아져 폐의 혈액순환에 문제가 생기는 질환이다. 쉽게 피로하고 전신 무력감, 현기증 및 호흡곤란 증상이 나타난다.
모더나는 자사의 mRNA 기술을 제공하며 치에시는 이후 개발 및 상업화를 담당할 예정이다.
모더나는 치에시 그룹으로부터 선불로 계약금 2500만달러(약 290억원) 외에 개발 단계에 따라 4억달러(약 4644억원)에 달하는 마일스톤을 받는다. 또한 상업화 이후 순 매출에 대한 두 자릿수의 로열티를 받을 수 있다.
계약에 따라 양사는 이번에 함께 개발할 표적 분자물질은 공개하지 않았다.
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