팬젠이 혈우병 신약후보물질 'PGA40'의 임상 1상 시험을 완료했다고 4일 밝혔다. /사진=팬젠
팬젠이 혈우병 신약후보물질 'PGA40'의 임상 1상 시험을 완료했다고 4일 밝혔다. 혈우병은 유전적 요인에 의해 혈액응고인자의 결핍으로 발생되는 출혈성 질환이다.
이번 임상1상 시험은 대전 을지대학교병원에서 치료 경험이 있는 중증 A형 혈우병 환자 총 12명을 대상으로 진행됐다. 팬젠이 개발중인 혈우병 치료제 'PGA40' 투여 시 약물동력학(PK)을 대조약과 비교했고 6개월 동안 유지요법 방식으로 투여 시 약물의 안전성 및 유효성을 평가했다. 임상시험 디자인은 유럽과 한국의 임상시험 가이드라인을 준수했다.

임상시험 결과 PGA40의 약물동력학적 특성이 대조약인 미국계 다국적제약사 화이자의 재조합 혈우병 A 치료제인 Xyntha(성분명 모록토코그알파)와 매우 유사했다.


4개월 동안의 유지요법 투여 시에도 그 특성이 유지되는 것을 확인했다. 유효성 확인 시험에서는 전체 6개월간의 시험기간 동안 시험대상 환자 당 연간 출혈율이 4.23회로 출혈 예방에 효과적이었다. 출혈치료 성공율은 86.96%로 기존 다국적제약사 제품들과 비교해 우수한 효능을 확인했다. 전체 시험기간 동안 중대한 이상반응이 보고되지 않았으며 이상반응으로 인한 중도탈락자도 없었다.

팬젠 관계자는 “이번에 중증 환자들을 대상으로 실시한 임상 1상 시험에서 안전성과 유효성이 충분히 확보됐기 때문에 그 동안 임상3상 시험에 동참하기로 한 글로벌 파트너사들과 협상을 마무리하고 임상3상 시험을 조속히 시작하겠다”라고 밝혔다.