엠투엔이 투자한 회사 파실렉스의 PCLX-001이 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았다. /사진=이미지투데이

엠투엔의 투자사가 개발 중인 파이프라인이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다.

17일 엠투엔에 따르면 FDA가 15일(현지시각) 파실렉스의 PCLX-001에 대해 급성 골수성 백혈병(AML) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다. 파실렉스는 엠투엔이 그린파이어바이오(GreenfireBio)를 통해 투자한 회사다.


PCLX-001은 영국 던디 대학에서 개발한 최초의 소분자 N-미리스토일레이즈(NMT) 억제제다. 파실렉스는 현재 캐나다에서 임상1상을 진행하고 있다.

PCLX-001은 체외 배양된 암세포를 이용한 시험에서 현재 혈액암 치료에 사용되는 두 약물인 이브루티닙(임브루비카)과 다사티닙(스프라이셀)보다 효과를 보인 것으로 나타났다.

희귀의약품에 지정되면 ▲임상 비용 지원 ▲미국 내 임상시험 비용 50% 세금 감면 ▲FDA의 신약 시판 승인을 위한 시험 계획 자문 ▲FDA 신약 허가 심사 기간 단축 ▲허가일로부터 7년 동안 시장 독점 기간 보장 등 혜택을 받을 수 있다.


파실렉스는 PCLX-001의 AML 치료제 개발을 위해 지난 10일 미국 국방부로부터 140만달러(약 20억원)를 투자받기로 했다고 발표했다.