미국에서 망막색소변성증 신약 허가가 가시화되면서 광동제약과 종근당이 선제 확보한 희귀 안과질환 파이프라인에도 관심이 쏠리고 있다. /사진=클립아트코리아


미국에서 실명으로 이어질 수 있는 희귀 망막질환 치료제가 허가 심사에 들어가면서 관련 파이프라인을 확보한 국내 제약사에 관심이 쏠린다. 광동제약과 종근당은 후보물질의 국내 권리를 확보하며 희귀 안과질환으로 영역을 넓히고 있다.

14일 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 최근 나노스코프 테라퓨틱스의 망막색소변성증(RP) 치료제 '모젠리'의 바이오의약품 허가신청(BLA)을 접수했다. 모젠리는 남은 망막세포가 빛에 반응하도록 만드는 광유전학 치료제로 원인 유전자와 관계없이 사용할 수 있도록 개발됐다.



RP는 원인 유전자가 다양해 현재 유전자치료제는 일부 환자에만 적용된다. 모젠리가 허가되면 중증 시력저하 RP 환자를 위한 첫 유전자 변이 비의존 치료제가 된다. 치료 가능 환자 범위가 넓어져 RP 시장 확대와 후속 신약 개발에 속도가 붙을 전망이다.

국내에서는 광동제약과 종근당이 각각 유전자 변이와 관계없이 적용을 목표로 하는 RP 후보물질의 국내 개발·상업화 권리를 확보했다. 두 기업은 희귀 망막질환 파이프라인을 선점해 안과 포트폴리오를 넓히려는 전략이다.

광동제약은 지난해 미국 오큐젠의 'OCU400' 국내 개발·상업화 권리를 확보했다. 여러 유전자 변이에 적용하도록 개발 중인 유전자치료제로 글로벌 임상 3상 단계다. 기존 노안·소아근시에서 희귀 망막질환까지 안과 포트폴리오를 확장했다.



광동제약 관계자는 "희귀의약품을 포함해 안과 사업을 확대하고 있다"며 "국내 RP 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공한다는 의미에서 관련 포트폴리오를 늘리고 있다"고 말했다.

종근당은 지난달 미국 키오라 파마슈티컬스의 'KIO-301' 국내 개발·상업화 권리를 도입했다. 글로벌 임상 2상 중인 KIO-301은 유전자치료제가 아닌 저분자 광스위치 방식으로 빛에 대한 반응을 되살린다. 키오라 파마슈티컬스는 지역 파트너들과 협력해 단일 글로벌 임상 3상을 추진할 계획이다.

종근당 관계자는 "희귀질환이지만 국내 환자들의 치료 수요가 있어 KIO-301을 도입했다"며 "글로벌 임상 결과를 보고 개발 전략을 정립할 것"이라고 설명했다.

업계는 두 후보물질이 글로벌 임상 결과를 토대로 국내 허가를 추진할 수 있을 것으로 보고 있다. 식품의약품안전처 규정상 희귀의약품으로 지정되면 해외 임상자료를 활용해 별도 국내 시험 없이 품목허가 절차를 밟을 수 있다. 미국에서 치료 시장이 열릴 경우 국내 제약사 희귀 안과질환 파이프라인의 가치가 부각될 전망이다.