SK바이오팜은 오파칼림의 추가 비임상 자료를 토대로 FDA 부분 임상 보류 해제와 기존 개발 일정 유지를 추진하고 있다. 사진은 지난달 26일 오파칼림 기술도입 기자회견을 진행 중인 유창호 SK바이오팜 전략부문장. /사진=최진원 기자


SK바이오팜이 미국 식품의약국(FDA)의 부분 임상 보류 조치를 받은 뇌전증 신약 후보물질 오파칼림(BHV-7000) 독성 문제가 사람에게 이어질 가능성은 낮다고 선을 그었다. 기술도입 전 비임상 독성 소견을 인지하고 외부 전문가들과 검토한 결과 설치류에 국한된 현상일 가능성이 높다고 판단했으며 추가 자료를 토대로 이르면 10~11월 임상 보류가 해제될 것으로 기대하고 있다.

SK바이오팜은 11일 온라인 기업설명회를 열고 오파칼림의 부분 임상 보류 배경과 안전성, 향후 대응 계획을 설명했다. FDA는 지난 4일 오파칼림의 임상 2·3상 RISE2와 RISE3에 부분 임상 보류 조치를 내렸다. 특정 대사체를 쥐에 투여한 비임상 독성시험에서 독성 소견이 관찰됐기 때문이다.



유창호 SK바이오팜 전략부문장은 "현재 진행 중인 임상을 전면적으로 중단하는 것은 아니다"며 "추가 데이터를 확보하는 기간 동안 신규 환자를 등록하지 않는 부분에 한정해 보류한 상황"이라고 설명했다.

현재 약물을 투여 중인 600명 이상의 환자는 임상을 계속할 수 있다. 지난 6월 환자 모집을 마친 RISE3 역시 예정대로 진행돼 올 하반기 톱라인 결과 발표 일정이 유지된다. 신규 환자를 모집하던 RISE2는 보류가 해제될 때까지 추가 등록이 중단된다.

SK바이오팜은 독성 소견을 지난달 26일 바이오헤이븐과 오파칼림 기술도입 계약을 체결하기 전부터 파악했다. 수개월간 진행한 실사에서 자체 연구진뿐 아니라 전직 FDA 심사관, 베테랑 독성 전문가 등의 검토를 거쳤다. 이번 독성 문제는 설치류의 대사 과정에서 나타나는 특성일 가능성이 높고 사람에게 동일한 문제가 발생할 가능성은 낮다고 판단했다.



오파칼림은 현재까지 1200명 이상의 시험대상자에게 투여됐다. SK바이오팜은 이번 비임상 독성 소견과 직접적으로 연관된 이상사례는 확인되지 않았으며 FDA의 부분 임상 보류가 사람에게서 새로운 독성이나 중대한 이상반응이 발견돼 내려진 조치는 아니라고 선을 그었다.
FDA는 독성 문제가 설치류에만 나타나는 종특이적 현상인지 판단하기 위한 추가 비임상 자료를 요구했다. 오파칼립 임상을 진행 중인 원개발사 바이오헤이븐은 FDA가 요구한 추가 비임상 자료를 내달 말에서 10월 초 제출할 예정이다. SK바이오팜은 FDA 검토가 순조롭게 진행되면 10~11월 중 부분 임상 보류가 해제될 것으로 예상했다. 조치가 풀리면 RISE2 환자 모집을 다시 늘려 기존 임상 개발과 상업화 일정을 유지할 계획이다.

오파칼림은 SK바이오팜이 최대 7억9500만달러(1조996억원)에 기술도입한 뇌전증 치료제 후보물질이다. 이동훈 SK바이오팜 사장은 지난달 기자간담회에서 자체 개발해 미국 상업화에 성공한 엑스코프리(성분명 세노바메이트)에 이어 오파칼림을 두 번째 블록버스터로 육성하겠다는 계획을 밝혔다.

SK바이오팜은 경쟁 약물 대비 안전성과 내약성을 오파칼림의 주요 차별점으로 내세워왔다. 향후 상업화에 성공하면 엑스코프리를 통해 구축한 미국 영업망을 활용해 오파칼림의 시장 진입을 가속하고 단일 제품 중심의 사업 구조에서 벗어나겠다는 구상이다.

유 본부장은 "오파칼림의 차별화 포인트로 말씀드린 것은 임상에서 관찰된 안전성과 내약성 프로파일"이라며 "이번 비임상 결과를 가지고 사람의 안전성 문제가 확인됐다고 말하는 것은 정확하지 않다"고 강조했다.