카이노스메드에 따르면 김상은 분당서울대학교병원 핵의학과 교수팀은 KM-819의 효능 검사를 시험를 위해 신경독성물질인 MPTP를 처리한 파킨슨병 아급성 동물 모델에서 '[18F]FE-PE2I' 양전자 PET를 진행했다. '[18F]FE-PE2I'는 도파민이 신경세포를 통해 전달되는 도파민 전달 활성도(DAT)를 확인하기 위해 방사성 리간드로 널리 이용되고 있다.
KM-819를 투여한 동물모델에서 선조체(striatal)로의 도파민 전달 활성도가 처리전에 비해 약 20% 회복된 것을 확인했다. 반면 KM-819를 투여하지 않은 동물에서는 같은 기간 동안 오히려 10% 정도 감소하는 것으로 나타났다. 이는 KM-819가 신경세포 보호뿐 아니라 어느 정도의 신경회복의 효능을 입증한 것이다. 또한 조직검사에서 도파민 생성 세포 수준이 KM-819를 처리하지 않은 군에 비해 월등히 증가함도 관찰했다.
이번 연구는 살아 있는 파킨슨병 동물에 리간드를 주사하고 특별한 이미징 기술인 PET를 사용해 도파민 세포를 관찰했다는 점에서 특별하다고 평가받는다. 실제 이 같은 기술은 파킨슨병 환자에 그대로 적용될 수 있어서다.
회사 관계자는 "이번 연구는 KM-819가 도파민 생성 신경세포의 사멸 경로를 방해함으로써 파킨슨병 동물모델에서의 선조체 도파민 신경계에 대한 보호효과를 PET 이미징으로 재확인한 결과”라며 “환자에서의 효능도 같은 방법으로 입증하는데 사용할 수 있다"고 설명했다. 이번 연구는 국제 학술지인 프런티어 약리학(Frontiers in Pharmacology)에 게재됐다.