조대웅 셀리버리 대표가 6일 진행한 간담회에서 파킨슨병 치료신약 논문 관련 발표를 진행하고 있다./사진=지용준 기자
셀리버리가 신약후보물질 'iCP-Parkin'로 파킨슨병 치료제 개발에 한발짝 더 다가섰다. 그동안 치료제 개발이 난공불락에 가깝던 파킨슨병에 새로운 패러다임이 제시될 것으로 보인다.
조대웅 셀리버리 대표는 6일 열린 서울 여의도 콘래드호텔에서 간담회에서 "ICP-Parkin관련 논문이 세계 최고 수준의 학술지에 게재됐다"며 "이번 논문은 상당히 큰 의미가 있다"고 밝혔다. 셀리버리의 자체개발 플랫폼인 '약리물질 생체 내 전송기술'(TSDT)을 이용한 iCP-Parkin이 치료제가 없던 모든 뇌신경질환에 해결책을 제시할 수 있기 때문이다.

조 대표는 "치료신약개발로 파킨슨 병의 궁극적인 치료가 가능하다는 중대한 발견을 학계에서 인정한 결과"라고 의미를 더했다. 그는 "파킨슨 뇌질환 치료제는 바이오젠 등 개발 실패가 잇따르고 있다"며 "이유는 치료 물질이 세포 안으로 들어갈 수 없기 때문"이라고 설명했다.


실제 일라이 릴리와 아스트라제네카, 로슈, 화이자, 머크, 존슨앤드존슨 등 대형 제약회사들이 베타 아밀로이드를 표적으로 하는 신약을 개발했지만, 임상시험에서 모두 실패했다. 베타 아밀로이드는 알츠하이머 환자의 뇌에서 발견되는 아밀로이드 플라크의 주성분으로서 알츠하이머 병에 결정적으로 관여하는 36~43개의 아미노산 펩타이드를 의미한다.

잇단 실패 이유로 치료약물이 혈뇌장벽(BBB)을 투과해 뇌조직 안으로 전송되기 힘들다는 점이 꼽힌다. 인간의 뇌는 분자량이 매우 작은 합성화합물, 바이러스 등이 침투할 수 없도록 돼 있기 때문이다.

하지만 이 같은 학설을 뒤집고 파킨슨병과 같은 퇴행성 질환도 ICP-Parkin으로 치료가 가능하다고 조 대표는 재차 강조했다. 이번 게재된 논문에 따르면 셀리버리는 동물시험을 통해 파킨슨 병 걸린 쥐에 iCP-Parkin 정맥주사를 투여, 93%까지 운동성이 살아난 것을 확인할 수 있었다.


조 대표는 "iCP-Parkin이 단백질 세포막 추가한다"며 "이후 연속 변성 신경세포 속까지 직접 침투해 손상된 미토콘드리아 제거 및 재생성 운동기능 회복하는 방식"이라고 말했다.

마지막으로 조대표는 "iCP-Parkin은 파킨슨병 치료제로서 First in Class를 입증하는 계기"라며 "이번 논문 등재로 라이센스 아웃 추진에 큰 이득을 볼 것"이라고 의의를 밝혔다.

한편, iCP-Parkin 관련 논문은 'Intracellular delivery of Parkin rescues neurons form accumulation of damaged mitochondria and pathologicla a-synuclein'라는 제목으로 Science Advances에 지난 4일 게재됐다.