GC녹십자가 미국 파트너사 스페라젠과 FDA 주최 외부 주도 환자 맞춤형 약물 개발 회의에 참석했다./사진=GC녹십자

GC녹십자가 희귀난치성 신약 개발을 위해 미국 파트너사와의 협력을 강화한다.

GC녹십자는 미국 파트너사 스페라젠과 함께 미국 식품의약국(FDA)이 주최하는 '외부 주도 환자 맞춤형 약물 개발'(EL-PFDD) 회의에 공동 후원사로 참여했다고 31일 밝혔다.


양사는 지난해 7월 희귀난치성질환 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(SSADHD) 치료제 공동 개발 계약을 체결했다. 해당 질환은 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있다.

EL-PFDD 회의는 희귀질환 치료제 개발 주요 과정 중 하나로 FDA, 환자와 가족, 의료진, 산업 관계자들이 한 자리에 모여 치료제 임상 연구를 위한 유익·위해성 평가 등을 논의하는 자리다.

국내 제약사가 EL-PFDD 회의에 참여한 것은 이번이 첫 사례다. 이번 회의에는 전 세계 SSADHD 환자들과 그 가족, 의료진, FDA 등 총 113명의 관계자들이 참석했다.


SSADHD 환자 협회는 논의 내용을 바탕으로 올해 말까지 FDA에 환자들의 의견을 종합한 보고서를 제출할 예정이다. GC녹십자와 스페라젠은 질환에 대한 효소 치료제 개발을 위한 임상 평가 기준을 수립할 계획이다.

앨리스 맥코넬 스페라젠 대표는 "SSADHD 질환을 겪어오면서 얻은 경험을 공유해준 환자와 가족들의 큰 용기에 감사의 인사를 전한다"고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표는 "이번 회의는 질환으로 고통받는 환자와 가족들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위한 우리의 목표에 중요한 이정표가 될 것"이라고 전했다.