해외 먼저 간 국산 뇌전증 신약, 6년 만에 국내로

국산 뇌전증 신약 '엑스코프리'가 미국 출시 6년 6개월 만에 국내 환자들에게 공급된다. 그동안 해외에서 약을 들여오며 치료를 이어온 환자들의 불편과 비용 부담이 줄고, 치료 선택권도 확대될 것으로 기대된다.

1일 업계에 따르면 동아에스티는 엑스코프리의 건강보험 급여 적용과 함께 국내 판매를 시작했다. SK바이오팜이 개발한 엑스코프리는 2019년 11월 미국 식품의약국(FDA) 허가를 받은 뒤 2020년 5월 현지 시장에 출시됐다. 이후 동아에스티가 2024년 국내 사업권을 확보하면서 허가와 급여 절차가 진행됐다.

뇌전증은 뇌 신경세포의 비정상적인 전기 활동으로 발작이 반복되는 질환이다. 환자마다 약물 반응이 달라 여러 치료제를 활용해 발작을 조절한다. 국내 환자는 약 37만명으로 추정되며 이 가운데 약 30%는 기존 약물만으로 발작 조절이 어려운 약물난치성 환자로 알려져 있다.

그동안 일부 환자는 한국희귀·필수의약품센터를 통해 해외에서 엑스코프리를 공급받아 왔다. 약값에 배송 비용까지 더해져 경제적 부담이 적지 않았다. 김덕수 한국뇌전증협회 사무처장은 "국내 기업이 개발한 혁신 신약을 사용해볼 기회조차 없어 아쉬움이 컸다. 건강보험 급여 적용으로 환자들의 경제적 어려움이 상당 부분 완화될 것으로 기대한다"고 말했다.

동아에스티는 기존 중추신경계(CNS) 치료제 영업망과 전담 조직을 활용해 주요 병원 공략에 나설 방침이다. 엑스코프리는 12.5㎎부터 200㎎까지 6개 함량 전 제품을 출시와 동시에 공급한다.

임상 결과도 긍정적이다. 글로벌 허가 임상에서 400㎎ 투여군의 21%는 12주 유지기간 동안 발작을 한 차례도 경험하지 않았다. 같은 기간 위약군의 발작 완전 소실 비율은 1%였다. 한국 환자가 참여한 아시아 임상 3상에서는 6주 유지기간 기준 발작 완전 소실 비율이 400㎎ 투여군 52.4%, 위약군 2.6%로 나타났다.

업계에서는 이번 출시가 국내 신약 공급 환경을 보여주는 사례라는 평가가 나온다. 국산 신약이 해외 시장에 먼저 출시된 뒤 국내 도입까지 상당한 시간이 걸리는 경우가 있는 만큼 환자들의 신약 접근성을 높이기 위한 논의가 필요하다는 지적이다. 환자단체는 치료 기회 확대를 위해 국내 신약 공급을 촉진할 수 있는 제도적·경제적 유인이 마련돼야 한다는 입장이다.

동아에스티 관계자는 "완전 발작 소실이라는 치료 목표를 의료진과 환자들에게 적극 알릴 계획이다. 환자들이 일상을 회복할 수 있는 치료 옵션으로 자리 잡을 수 있도록 노력하겠다"고 말했다.